وافقت إدارة الأغذية ,الأدوية الأمريكيــة FDA على أول علاج جيني للمرضى المصابين بمرض تلاسيميا بيتا و الذين بحاجة لنقل دم بصــورة متكررة.
ولكن ما هي تلاسيميا بيتا ؟
هي نوع من اضطرابات الدم الموروثة، التي تسبب انخفاض الهيموجلوبين الطبيعي وكريات الدم الحمر في الدم.
وذلك من خلال الطفرات في وحدة بيتا-غلوبين الفرعية، مما يؤدي إلى عدم كفاية توصيل الأكسجين في الجسم.
يمكن أن يؤدي انخفاض مستويات كريات الدم الحمر إلى عدد من الاضطرابات الصحية بما في ذلك الدوخة والضعف والإرهاق وتشوهات العظام ومضاعفات أكثر خطورة.
وتتطلب الاعتماد على نقل الدم، وهي أشد أشكال الحالة، عموماً عمليات نقل كريات الدم الحمر مدى الحياة كمسار قياسي للعلاج. يمكن أن ترتبط عمليات النقل المنتظمة هذه بمضاعفات صحية متعددة خاصة بها، بما في ذلك مشاكل في القلب والكبد والأعضاء الأخرى بسبب التراكم المفرط للحديد في الجسم.
ولذلك كان هذا العلاج الأول من نوعه لمرض تلاسيميا بيتا، وقد جاء العقّار باسم Zynteglo.
يعطى كجرعة وحيدة للبالغين والأطفال.
أما سبب الجرعة الوحيدة المختلفة لمرض تلاسيميا بيتا :
فهو أنّ كل جرعة هي علاج جيني مخصص لكل مريض مصاب بمرض تلاسيميا بيتا ، إذ يتم استخدام الخلايا الجذعية لنقي العظم الخاص بالمريض.
ثمّ يتم التعديل عليه وراثياً لإنتاج سلسلة بيتا هيموغلوبين وظيفية.
وكانت نتيجة هذا العقار على مرضى تلاسيميا بيتا :
أنّ 89% من مرضى تلاسيميا بيتا المعالجين أصبحوا بغير حاجة لنقل الدم المتكرر.
ولكن يحمل هذا العقّار سلبية:
فقد أتى بسعر يصل 2.8 مليون دولار للجرعة الواحدة، والذي يعتبر من الصعب أو الأشبه بالمستحيل شراءه.
فالموافقة على هذا العلاج الفعّال لمرض تالاسيميا بيتا يعدّ خطوةً مهمّةً في المجال الطبّي، فقبل ذلك كان هذا المرض لا يقبل أيّ علاجٍ، ليعاني بسببه المرضى من عمليات النقل الدم المستمر.
المصدر:
إعداد: صديق حدّاد.
تحرير: إبراهيم النادر.
حول الكاتب
