في كانون الأول من عام 2017، أعطت إدارة الغذاء و الدواء FDA الضوء الأخضر لعقار #Luxturna، وهو أول علاجٍ جينيٍ على الإطلاق لمعالجة مرضٍ وراثيٍّ يسبب العمى، وبعد عامٍ من ذلك تمت الموافقة عليه في أوروبا.
مُطَوَّراً بواسطة #Spark_Therapeutics “شرارة العلاجات” ، صُمِّم Luxturna# لإصلاح الطفرات في جين يدعى (rpe65) والذي تسبب الطفرات فيه العمى.
حقنةٌ واحدةٌ في كل عين، أظهرت أنها كافيةٌ لتحسين الرؤية مدة #ثلاث_سنواتٍ على الأقل!
🧬 #كيف يعمل هذا العلاج؟ يوفر العلاج نسخةً وظيفيةً من جينٍ مفقودةٍ، وفي حالة Luxturna# يتم توصيل نسخةٍ من الجين (rep65) إلى عين المريض باستخدام #ناقل فيروسي، ويتم تعديل الفيروس بالحد من قدرته على العدوى، مع السماح بترجمة الحمض النووي الذي يحمله إلى بروتين وظيفي.
🧬 لماذا العلاج الجيني #مناسب للعين؟ العين هي منطقةٌ محصَّنةٌ من الجسم، حيث أنَّ الجهاز المناعي #لا يمكنه كشف الحمض النووي الفيروسي المستخدم والاستجابة له. بالإضافة إلى ذلك، يمكن لخلايا شبكية العين أن تُبقي هذا الحمض يعمل لفترة أطول من بقية خلايا الجسم.
🧬 وعلى الرغم من هذا التَّقدُّم المذهل،إلا أنَّ أحد عقباته هو أنَّ كل علاج يمكنه فقط إصلاح #جين واحد، مما خفَّض بشكلٍ كبيرٍ عدد المرضى الذين يمكنهم الاستفادة منه، كما في أمراض مثل التهاب الشبكية الصباغي، والذي يمكن أن تسببه طفرات تصل إلى #60جيناً_مختلفاً.
وبما أن تطويره مكلفٌ جداً، فقد جعل من غير الممكن تطوير واحد لكل طفرةٍ، خاصَّةً تلك التحولات النادرة.
🧬 ولكن، كم سيكون #ثمن كل هذا؟
لسوء الحظ، فإن Luxturna# يكلِّف 425 ألف دولار #للعين_الواحدة فقط.
مما يجعله واحداً من أغلى العقاقير في العالم.
حول الكاتب
